Carlotta01 ist eine nationale, offene, einarmige Phase-I-Dosis-Eskalationsstudie, welche die autologe BCMA-gerichtete CAR-T-Zelltherapie (MDC-CAR-BCMA001) bei Patient:innen mit rezidivierten und refraktären B-Zell-Malignomen evaluiert. Primärer Endpunkt der Studie ist die Ermittlung der sichersten und maximal tolerierten Dosis (MTD) sowie die Dosis-limitierenden Toxizitäten (DLTs). Eingeschlossen werden erwachsene Patient:innen mit rezidiviertem/refraktärem Multiplen Myelom (MM) oder DLBCL, die für verfügbare Standardtherapien nicht in Frage kommen. Die Intervention besteht aus einer einmaligen i.v.-Infusion von MDC-CAR-BCMA001 nach lymphodepletierender Chemotherapie. Wichtige sekundäre Endpunkte umfassen die Gesamtansprechrate (ORR), das progressionsfreie Überleben (PFS) und die Pharmakokinetik der CAR-T-Zellen
CARLOTTA01 ist eine frühe Phase-I-Studie aus Deutschland, die eine neue Form der Immuntherapie bei Patient:innen mit Blut- oder Lymphdrüsenkrebs untersucht. Ziel ist es, die Sicherheit und die höchste verträgliche Dosis von speziellen T-Zellen (BCMA-CAR-T-Zellen) zu bestimmen. Diese T-Zellen werden aus den eigenen Abwehrzellen der Patient:innen hergestellt und so verändert, dass sie die Krebszellen gezielt angreifen können. Die Studie richtet sich an erwachsene Patient:innen mit Multiplem Myelom oder bestimmten Lymphomen, deren Erkrankung zurückgekehrt ist oder auf bisherige Behandlungen nicht mehr anspricht. Die Teilnehmenden erhalten eine einmalige Infusion dieser speziellen T-Zellen.
