Die AZALOX-Studie (PXS5505-MDS-101) ist eine multizentrische, offene Phase-Ib/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von eskalierenden Dosen des Pan-LOX/LOXL-Inhibitors PXS-5505 in Kombination mit 5-Azacitidin. Die Studie richtet sich an Patient:innen mit diagnostizierten Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) oder Chronisch Myelomonozytischer Leukämie (CMML). Primäre Endpunkte der Phase Ib sind die dosislimitierende Toxizität (DLT), die Bestimmung der empfohlenen Phase-II-Dosis (RP2D) und das Sicherheitsprofil. Eingeschlossen werden erwachsene Patient:innen mit MDS oder CMML in der Erstlinientherapie oder nach Vortherapie, die für eine Behandlung mit Azacitidin in Frage kommen. Teilnehmende erhalten PXS-5505 oral in Kombination mit 5-Azacitidin. Wichtige sekundäre Endpunkte umfassen die Bewertung der Gesamtansprechrate (ORR), der Dauer des Ansprechens (DOR) sowie das hämatologische Ansprechen (HI).
Diese internationale Studie untersucht ein neues Medikament namens PXS-5505 in Kombination mit der Standardtherapie Azacitidin bei Erwachsenen mit Blutkrebs, genauer gesagt Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) oder Chronisch Myelomonozytärer Leukämie (CMML). PXS-5505 zielt darauf ab, die Vernarbung (Fibrose) im Knochenmark zu reduzieren, um die Blutbildung zu verbessern. Zuerst wird die beste und sicherste Dosis von PXS-5505 gefunden, danach wird seine Wirksamkeit untersucht. Eingeschlossen werden Patientinnen und Patienten, bei denen diese Erkrankungen neu diagnostiziert wurden oder deren Krankheit nach einer ersten Therapie zurückgekehrt ist. Alle Teilnehmenden erhalten das Studienmedikament zusammen mit Azacitidin. Hauptziele sind die Bewertung der Sicherheit und der Verträglichkeit der Kombinationstherapie sowie erste Hinweise auf eine Verbesserung der Blutwerte.
