AZD3632 in hämatologischen Malignomen ist eine modulare, offene, multizentrische Phase-I/II-Studie, die den HOX-Gen-Expressions-Inhibitor AZD3632 als Monotherapie oder in Kombination untersucht. Primäre Endpunkte der Dosis-Eskalation (Phase I) sind die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und die Bestimmung der Dosis für Phase II. Eingeschlossen werden erwachsene Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer akuter Leukämie oder MDS, die KMT2Ar, NPM1m oder andere mit HOX-Überexpression assoziierte Genotypen aufweisen. Teilnehmende erhalten AZD3632 oral als Monotherapie (Dosis-Eskalation) oder in Kombination (Phase II). Sekundäre Endpunkte umfassen die Pharmakokinetik, die objektive Ansprechrate (ORR) zur Beurteilung der Wirksamkeit und das Gesamtüberleben (OS).
Diese Studie untersucht einen neuen, oral einnehmbaren Wirkstoff namens AZD3632 für Patient:innen mit fortgeschrittenen Blutkrebsarten (wie akuter Leukämie oder MDS). AZD3632 soll gezielt auf Krebszellen wirken, die bestimmte genetische Veränderungen aufweisen (KMT2Ar oder NPM1m).In dieser frühen Phase-I/II-Studie prüfen die Ärzt:innen primär, wie sicher und gut verträglich das Medikament allein oder in Kombination mit anderen Therapien ist. Teilnehmen können Erwachsene, bei denen die Erkrankung trotz bekannter Standardbehandlungen fortgeschritten ist oder wieder aufgetreten ist. Ein weiteres Ziel ist es, erste Hinweise auf die Wirksamkeit von AZD3632 zu sammeln, zum Beispiel wie lange Patient:innen mit der Behandlung leben oder ob sie keine Bluttransfusionen mehr benötigen.
