PAC601

Dies ist eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie (Teil 1), gefolgt von einer (Teil 2), um die Wirksamkeit und Sicherheit von Pacritinib bei der Prävention von Vorbeugung von VEXAS-Schüben nach dem Absetzen von GC. An der Studie nehmen Patienten im Alter von >18 Jahren mit entzündlichem VEXAS-Syndrom, die eine laufende GC-Therapie über>4 aufeinanderfolgende Wochen erhalten und zwischen 15 und 45 mg täglich (Prednison / Prednisolon oder Äquivalent) zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie (Randomisierung). Die Studie wird Die Studie besteht aus einer Screening-Phase, einer doppelblinden Behandlungsphase bis zum Ende von Woche 24, einer offenen bis zum Ende der 48. Woche und einer 30-tägigen Nachbeobachtungsphase nach Abschluss der Behandlung (EOT). Studie Der Abschluss der Studie ist etwa 1 Jahr nach der ersten Dosis für den letzten Patienten geplant.

{ "short_title": "PAC601", "data_mode": "910", "data_mode_number": "000000067", "official_title": null, "accrual_state": "running", "therapeutic_value": "not_applicable", "therapieansatz_value": "not_applicable", "therapieintervention_value": "not_applicable", "therapielinie_value": "rezidiv_haema", "ctgov_number": null, "eudract_number": "2024-516347-41", "general_contact_email": "sal-aml-register@ukdd.de", "general_contact_phone": "+49 351-45818380", "hauptpruefer_dd_name": null, "description_laie_de": "Dies ist eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie (Teil 1), gefolgt von einer \n(Teil 2), um die Wirksamkeit und Sicherheit von Pacritinib bei der Pr\u00e4vention von \nVorbeugung von VEXAS-Sch\u00fcben nach dem Absetzen von GC. An der Studie nehmen Patienten im Alter von >18 Jahren mit entz\u00fcndlichem \nVEXAS-Syndrom, die eine laufende GC-Therapie \u00fcber>4 aufeinanderfolgende Wochen erhalten und zwischen 15 und 45 mg \nt\u00e4glich (Prednison / Prednisolon oder \u00c4quivalent) zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie (Randomisierung). Die Studie wird \nDie Studie besteht aus einer Screening-Phase, einer doppelblinden Behandlungsphase bis zum Ende von Woche 24, einer offenen \nbis zum Ende der 48. Woche und einer 30-t\u00e4gigen Nachbeobachtungsphase nach Abschluss der Behandlung (EOT). Studie \nDer Abschluss der Studie ist etwa 1 Jahr nach der ersten Dosis f\u00fcr den letzten Patienten geplant.", "description_laie_en": "This is a randomized, multicenter, double-blind, placebo-controlled phase 2 study (Part 1) followed by an open-label treatment period (Part 2) designed to evaluate the efficacy and safety of pacritinib for the prevention of VEXAS flares after GC taper. The study will enroll patients age >18 years with inflammatory VEXAS syndrome receiving ongoing GC therapy for >4 consecutive weeks, requiring between 15 and 45 mg daily (of prednisone / prednisolone or equivalent) at the time of enrollment (randomization). The study will consist of a screening period, a double-blind treatment period up to End of Week 24, an open-label treatment period through End of Week 48, and a 30-day post-End of Treatment (EOT) follow-up period. Study termination is planned approximately 1 year from the first dose of the last patient.", "description_expert_de": "Dies ist eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie (Teil 1), gefolgt von einer \n(Teil 2), um die Wirksamkeit und Sicherheit von Pacritinib bei der Pr\u00e4vention von \nVorbeugung von VEXAS-Sch\u00fcben nach dem Absetzen von GC. An der Studie nehmen Patienten im Alter von >18 Jahren mit entz\u00fcndlichem \nVEXAS-Syndrom, die eine laufende GC-Therapie \u00fcber>4 aufeinanderfolgende Wochen erhalten und zwischen 15 und 45 mg \nt\u00e4glich (Prednison / Prednisolon oder \u00c4quivalent) zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie (Randomisierung). Die Studie wird \nDie Studie besteht aus einer Screening-Phase, einer doppelblinden Behandlungsphase bis zum Ende von Woche 24, einer offenen \nbis zum Ende der 48. Woche und einer 30-t\u00e4gigen Nachbeobachtungsphase nach Abschluss der Behandlung (EOT). Studie \nDer Abschluss der Studie ist etwa 1 Jahr nach der ersten Dosis f\u00fcr den letzten Patienten geplant.", "description_expert_en": "This is a randomized, multicenter, double-blind, placebo-controlled phase 2 study (Part 1) followed by an open-label treatment period (Part 2) designed to evaluate the efficacy and safety of pacritinib for the prevention of VEXAS flares after GC taper. The study will enroll patients age >18 years with inflammatory VEXAS syndrome receiving ongoing GC therapy for >4 consecutive weeks, requiring between 15 and 45 mg daily (of prednisone / prednisolone or equivalent) at the time of enrollment (randomization). The study will consist of a screening period, a double-blind treatment period up to End of Week 24, an open-label treatment period through End of Week 48, and a 30-day post-End of Treatment (EOT) follow-up period. Study termination is planned approximately 1 year from the first dose of the last patient.", "rechtsgrundlage_value": null, "phase_amg_value": null, "main_cat_id": 4, "sub_cat_id": 22 }